运用基因和细胞治疗将肿瘤细胞转变为健康的肌肉细胞不再是空想;“准妈妈”通过基因检测,在孕期就可确认胎儿的健康状况;利用基因技术,可将二氧化碳人工合成为淀粉、葡萄糖和脂肪酸……小小“生命密码”,蕴含巨大“生产力”。目前,基因技术应用于很多领域,并取得突破性成果,成为助推生物科技和产业变革的重要引擎。
基因慧数据显示,2023年,预计基因技术产业的市场规模将达2425亿元。其中,基因检测为1460亿元,基因治疗为790亿元,基因合成为175亿元。
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将外源正常基因导入靶细胞,对基因进行“编辑”,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,从而达到治疗目的——基因和细胞治疗已经成为生物技术领域较为前沿的方向之一。华夏英泰(北京)生物技术有限公司相关负责人表示,基因编辑有望给目前无法根治的遗传疾病带来永久治愈的可能性。目前,地中海贫血、B型血友病、视网膜病变、脊髓性肌萎缩症等多个疾病基因治疗用药已有显著突破。
基因检测更是飞入寻常百姓家。《2023基因行业蓝皮书》显示,长沙市通过对148538例孕妇实施无创产前基因筛查有效避免了212例唐氏儿的出生;河北省已将该项目覆盖全省所有孕妇,单次筛查费用的采购成本降至400元以下;在老年人健康预防方面,基于液体活检的肿瘤早筛(早检或早诊)正在加速铺开。
“目前单基因病超过6000余种,但仅有不到5%有有效药物。绝大多数单基因病特别是隐性遗传,很难通过常规检查发现,但通过筛查携带者将有效防控单基因病,控制出生缺陷,降低生育成本。”基因慧创始人汪亮说。
基因合成产业也发展迅速。例如,通过对藻类改造,其脂肪酸、EPA、DHA等功能性油脂含量更高;通过对家蚕基因改良,家蚕体内可以合成植物化合物甜菜红素,蚕宝宝能吐出玫瑰色的蚕丝……合成生物进一步提升了相关生物的经济价值,拓展了产业空间。
“基因技术及产业从高端化、智能化、数字化三个方面赋能生命健康和生物智能,预计十年后市场规模将超过当下的互联网及人工智能。”汪亮表示,在全球产业结构和布局调整过程中,基因技术作为生物技术前沿方向,是科技创新、生物经济、民生服务的新引擎,是前沿科技和未来产业的战略重点。
在北京大学国际癌症研究院院长詹启敏看来,基因技术产业已成为我国跻身全球先进水平的领域之一。基因行业是学科交叉和前沿科技转化的示范领域。随着我国《“十四五”生物经济发展规划》的出台以及基因测序、生物计算等技术的加速转化,我国正迎来生物科技发展的机遇期。
目前,我国多个城市建立生命健康办,在生命伦理和生物安全的合规框架内,鼓励基因科技基础研究、技术转化和产业发展。基因慧调查显示,我国已有超20个城市在生物产业领域建立10亿级基金,多地出台基因技术产业文件,建立基因技术产业园,培育基因技术产业集群。
相关经营主体迅速壮大。以基因测序为例,中国基因测序产业规模与创新研究正快速发展,包括华大基因、吉因加、泛生子等以基因测序服务为主的公司在全球市场占有一席之地。在基因治疗领域,龙头企业达安基因2022年总营收达120.46亿元,药明康德更是达到393.55亿元。
多地已将基因技术列入“十四五”发展重点。上海提出,“十四五”将推动基因编辑、拼装、重组等技术发展,构建可生产药物、化学品、天然产物、生物能源的细胞工厂,推动合成生物学技术工业应用。合肥提出,加大基因等未来产业技术创新,拓展基因产业的外延和内涵,形成基因测序、基因治疗、基因健康和基因营养一套完整产业体系。深圳提出,将加快建设细胞与基因产业先导区。
不过,当前我国基因技术产业发展仍存短板。就基因治疗而言,目前尚未形成完善的产业链,技术端创新能力相较国外不足,临床应用端也尚处于早期阶段。“目前,基因技术行业仍需要医学、数学、遗传学、大数据等学科的进一步交叉融合,需要进一步的底层技术突破、转化应用、产学研协作和产业集群的建设,从而推进前沿技术转化。”汪亮说。