国家药品监督管理局副局长黄果近日在上海表示，2018年以来国家药监局共批准了136款创新药上市，我国生物医药产业步入前所未有的“快车道”。
作为事关居民健康福祉的新兴产业，生物医药“加速跑”背后究竟有哪些驱动力，在近日举行的2023上海国际生物医药产业周上，《经济参考报》记者采访相关政府部门、企业和专家，寻求其中的密码。
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强化基础研究 加快“从0到1”
基础研究是创新的“总开关”。今年10月，瑞典卡罗琳医学院将2023年诺贝尔生理学或医学奖授予匈牙利和美国的两位科学家，以表彰他们在信使核糖核酸(mRNA)研究上的突破性发现。评奖委员会新闻公报说，两位获奖者的研究成果对于在新冠疫情期间开发有效的信使核糖核酸(mRNA)疫苗至关重要。
我国的高校和科研院所也在不断加强基础研究。2023年诺贝尔生理学或医学奖得主卡塔琳·考里科表示，中国科学界正发生大变革，很多高质量论文都来自中国。
以mRNA为例，今年8月中国科学院上海药物所和上海交通大学医学院在《国家科学评论》上发表了mRAN纳米疫苗方面的研究成果，为mRNA纳米肿瘤疫苗的理性化设计、构建与开发提供了新思路。
作为牵头组织“人类表型组国际大科学计划”的成员，中国科学院院士、复旦大学校长金力表示，人类表型组是继基因组之后生命科学的又一个创新策源地。所谓表型，就是可测量的特征。对人类疾病和健康的研究，就是要把宏观表型和微观表型连接起来。比如，解释人为什么会衰老，其转折点是什么，是否可以控制。“依托表型组研究绘制的导航图，可以发现新的药物靶标、找到新的生物标志物、新的作用机制，这些都有高价值的产业应用。”
清华大学药学院教授鲁白表示，我国生物医药产业已从模仿、跟随逐渐进入到引领阶段，高校和科研院所的源头创新越来越接近或者达到世界先进水平。一些医生也逐渐把自己转化成“发明家”，在临床过程中寻找更好的治疗手段和方案。
生物医药是上海重点发展的三大先导产业之一。当前，上海已聚集1400余家生物医药企业、100多个专业服务平台，在生命组学、表观遗传学、合成生物、基因编辑与细胞治疗等前沿领域已有多项研究成果入选“中国生命科学十大进展”及《自然》《科学》《细胞》等全球顶尖期刊。
完善产业生态 打造“热带雨林”
上海针对合成生物、基因治疗和医疗机器人三大前沿赛道发布三大行动方案;北京经济技术开发区发布了18条生物医药健康产业普适性政策，以及面向细胞基因治疗和高端医疗装备智造的19条专项政策;“苏州生物医药十二条”从资金、审批、应用等多方面予以支持……
最近一年来，全国多地发布支持生物医药创新的举措，强化行业高质量发展的制度供给，助力形成“热带雨林”般的产业生态。
上海是全国生物医药高地，国际前20位的药械企业有80%将中国区或研发生产总部设在上海。为破解生物医药产业的用地难题，上海最新发布了加快生物医药智造空间建设行动计划，今后两年全市将开工建设生物医药标准厂房近500万平方米，形成“孵化-研发-中试-产业化”的梯级产业载体。
“从2012年至今，位于上海的美敦力中国研发中心已累计研发出65款产品，其中33款成功上市，23款实现了全球销售。”美敦力全球高级副总裁及大中华区总裁顾宇韶说。
生物医药是强监管行业，监管政策对行业发展有着风向标意义。黄果表示，要为生物医药创新营造良好环境，不断加快新药好药上市步伐，增进群众的健康福祉。下一步，药监部门将继续深化审评审批制度改革，重点关注重大疾病、罕见病、儿童用药等临床急需药品的研制。
来自瑞士的罗氏集团1994年进入中国，成为入驻上海张江的第一家跨国企业。罗氏集团董事会主席施万说：“10至15年前，我和同事们还经常会谈到一些创新药在中国和其他国家上市的时差，如今这个差距明显缩小，这离不开中国药品监管体系的大幅改进。”
政策支持下，不少药企大手笔投向新药研发。上市公司财报显示，2023年上半年医药龙头企业恒瑞医药研发投入30.58亿元，近几年研发投入占销售收入的比重均在20%以上。今年上半年，恒瑞医药获批了三款创新药和三款新适应症，已上市自研创新药增至13款。
以创新为支撑，不少国内药企积极“走出去”。康方生物自主研发的一款双抗药物，在“出海”中获得了境外企业5亿美元的首付款。今年，康方在上海投资建设全球研发中心。“集聚创新链、产业链、资金链、人才链、空间链，热带雨林般的生态系统，将助力更多中国创新药从无到有、从全球输入到输出全球、从中国新到全球新。”康方生物董事长夏瑜说。
推动临床应用 构建创新闭环
新药好药从研发到生产到临床应用，是一个完整的闭环。更广泛更及时的临床应用，会激发生物医药企业更强的创新动力。
自2018年组建以来，国家医保局加快医保谈判节奏，推动卡瑞利珠单抗、诺西那生纳等一大批独家品种的抗癌药、罕见病用药以适宜价格纳入医保，加上报销后累计为患者减负超5000亿元。同时，鼓励行业研发创新，建立了以新药为主体的医保准入和谈判续约机制，上市新药纳入医保目录的等待时间从过去的平均近5年缩短至不到2年，有的新药上市仅半年就被纳入医保目录。医保对新药的支出从2019年的59.49亿元增长到2022年的481.89亿元，增长了7.1倍。
每一年都参加中国国际进口博览会的赛诺菲见证了展品变商品的“中国速度”。“以一款治疗特应性皮炎的药物为例，在2018年首届进博会首秀后，2020年6月获批、25天后上市，同年12月医保落地，之后适应症又相继扩大到全年龄人群，并在今年进博前夕获批结节性痒疹适应症，每一步都体现了创新药的加速可及。”赛诺菲中国区总经理谢丽娟说。
此外，不少地方还探索基本医保和商业医保协同发展、互补互促。如复星医药自主研发的一款治疗小细胞肺癌的创新药，目前已进入上海沪惠保、成都惠蓉保、福建省惠闽保等26个省、市级“惠民保”，惠及逾3.7万名国内患者。
今年，上海多部门联合发布《上海市进一步完善多元支付机制支持创新药械发展的若干措施》，包括多方合作加强商业健康保险产品供给、数据赋能支持商业健康保险产品开发、加大创新药械医保支付支持等。
复旦大学公共卫生学院教授陈文表示，通过完善多元支付机制，让参保者自愿选择，既为居民提供了一条满足更多医疗服务需求的路径，也让生物医药企业有更明确的预期开展创新。
